ژن‌درمانی، امیدی تازه برای بیماران تالاسمی
به گزارش تابناک از فارس؛شیراز -دکتر علیرضا رضوانی فوق تخصص خون و سرطان بالغین و دانشیار دانشگاه علوم پزشکی شیراز، به مناسبت فرا رسیدن هجدهم اردیبهشت، «روز جهانی تالاسمی»،با اشاره به تحولات امیدبخش در عرصه درمان تالاسمی بر اهمیت حیاتی غربالگری ژنتیکی پیش از ازدواج و افزایش سطح آگاهی عمومی در راستای پیشگیری از تولد نوزادان مبتلا به این بیماری خونی تأکید کرد.
وی ژن‌درمانی را به عنوان یکی از پیشرفته‌ترین متد‌های درمانی تالاسمی معرفی و بیان داشت: در این روش ابتکاری، ژن معیوب تولید کننده هموگلوبین اصلاح یا با ژن سالم جایگزین می‌شود. دارو‌های جدید به کار رفته در این رویکرد، با انتقال ژن سالم بتا گلوبین به سلول‌های بنیادی بیماران، نتایج بسیار مثبتی به همراه داشته و در مواردی، نیاز به تزریق مداوم خون را در این افراد مرتفع ساخته است.
دکتر رضوانی همچنین مهارکننده‌های BCL۱۱A را از دیگر تحولات حائز اهمیت در این حوزه قلمداد کرد و توضیح داد: دارو‌هایی که با تحریک تولید هموگلوبین جنینی عمل می‌کنند، قادرند جایگزین هموگلوبین بالغ و معیوب در بیماران شده و به شکل چشمگیری نشانه‌های بیماری را تخفیف دهند.
وی پیوند سلول‌های بنیادی را نیز به عنوان راهکاری با اثربخشی قطعی برای بسیاری از بیماران واجد شرایط برشمرد.
این دانشیار دانشگاه علوم پزشکی شیراز در ادامه سخنان خود به اهمیت ویژه مدیریت میزان آهن اضافی در بدن بیماران تالاسمی اشاره کرد و گفت: در کنار روش‌های درمانی معمول، اشکال پیشرفته‌تر دارو‌های خوراکی و بهره‌گیری از تکنیک‌های تصویربرداری مدرن نظیر MRI-T۲ امکان ارزیابی دقیق میزان رسوب آهن در اندام‌های حیاتی، چون قلب و کبد را فراهم کرده و در نتیجه، امکان تنظیم درمان‌های کارآمدتر برای پیشگیری از عوارض جدی ناشی از آن مهیا شده است.
دکتر رضوانی با تأکید مجدد بر جنبه‌های ژنتیکی و پیشگیرانه بیماری تالاسمی تصریح کرد: غربالگری ژنتیکی قبل از ازدواج، تشخیص در دوران جنینی و تشخیص قبل از لانه‌گزینی، از جمله ابزار‌های کارآمدی هستند که می‌توانند چرخه انتقال این بیماری را در سطح جامعه متوقف کنند. وی اجباری بودن انجام آزمایش‌های غربالگری بتا تالاسمی برای زوج‌های جوان در آستانه ازدواج در ایران را گامی بسیار مهم و مؤثر در این مسیر ارزیابی کرد.
این عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی شیراز در بخش دیگری از اظهارات خود به چالش‌های روانی و اجتماعی پیش روی بیماران تالاسمی پرداخت و افزود: نیاز به درمان‌های طولانی‌مدت و در برخی موارد، نگرش‌های نامناسب در اجتماع می‌تواند سبب بروز افسردگی، اضطراب و احساس انزوای اجتماعی در این بیماران شود.
این فوق تخصص خون شناسی بر ضرورت تدوین برنامه‌های حمایتی شامل مشاوره‌های روانشناسی، توانمندسازی اجتماعی و برگزاری دوره‌های آموزشی و فعالیت‌های گروهی به منظور ارتقاء خودباوری و بهبود کیفیت زندگی این بیماران تأکید کرد.
دکتر رضوانی بر لزوم ارتقاء برنامه‌های غربالگری و افزایش آگاهی عمومی تأکید کرد و بیان داشت: برگزاری دوره‌های آموزشی مؤثر در مدارس و دانشگاه‌ها، بهره‌گیری از ظرفیت رسانه‌های جمعی و فضای مجازی، به‌روزرسانی دستورالعمل‌های غربالگری و ایجاد هماهنگی بین سامانه‌های ثبت ازدواج و آزمایشگاه‌های ژنتیک نقش بسزایی در بهبود برنامه‌های غربالگری و ارتقاء سطح آگاهی عمومی دارد.
وی افزایش آگاهی عمومی را به عنوان اصلی‌ترین راهکار برای پیشگیری از تولد نوزادان مبتلا به تالاسمی و کاهش میزان شیوع این بیماری در جامعه معرفی کرد.
ص/